‘Mogelijke doorbraak: spieren repareren met eigen stamcellen’(AD), ‘Uniek spierziekten-onderzoek in Maastricht: test met eigen stamcellen gestart’ (NOS), ‘Mogelijke doorbraak voor Sara en lotgenoten: spieren repareren met eigen, gezonde stamcellen’ (AD).
Meerdere media berichtten vorige week over de wereldprimeur van het Maastrichtse UMC+. Volgens het UMC en de vele andere betrokken onderzoekers/wetenschappers is er sprake van een wereldprimeur omdat er voor het eerst lichaamseigen cellen werden toegediend aan twee patiënten met een erfelijke spieraandoening. Uit een stukje spier worden gezonde stamcellen gehaald. Die worden in het laboratorium opgekweekt tot het er miljoenen zijn. En die worden vervolgens in de bloedbaan van de patiënt teruggebracht, waar die genezende hulptroepen hun weg vinden naar de aangetaste spieren en deze herstellen gaven de onderzoekers aan. Als blijkt dat de techniek veilig is en werkt, betekent dat een doorbraak in de strijd tegen zeldzame, erfelijke spierziektes. Maar mogelijk ook voor bijvoorbeeld kankerpatiënten en ouderen die kampen met ernstige spierafbraak volgens de onderzoekers.
Het is natuurlijk altijd afwachten of de behandeling daadwerkelijk aanslaat, maar het feit dat het al in de fase zit dat het op mensen met een spierziekte wordt getest vind ik als persoon met een spierziekte heel hoopvol. Sindsdien fantaseer ik weleens over als mijn spieren daadwerkelijk zouden kunnen worden gerepareerd wat ik allemaal daardoor zelf zou kunnen doen. Zou ik dan bijvoorbeeld kunnen voetballen, tennissen, bungeejumpen, piloot worden etc? Zwaar wishful thinking natuurlijk maar wie weet als de klinische fase met succes is doorlopen zou het weleens werkelijkheid kunnen worden.
Verder gaf het Maastricht UMC+ en de betrokken onderzoekers het volgende aan: ‘Uiteindelijk willen we de productie van spierstamcellen ook gaan opschalen en de therapie zo breed, goedkoop en snel mogelijk beschikbaar maken’’
Hopelijk worden deze woorden ook daadwerkelijk waargemaakt en zal de therapie goedkoop en snel beschikbaar worden gemaakt. Mocht de behandeling toch heel duur uitvallen of iemand wilt er geld aan verdienen dan hoop ik dat er niet dezelfde taferelen ontstaan als bij het medicijn Spinraza voor de spierziekte/zenuwaandoening SMA. Er heerste toentertijd veel blijdschap en euforie. Maar die maakte al snel plaats voor teleurstelling. Eindelijk een behandeling die de spierziekte tot een halt kon roepen en zelfs tot verbetering kan leiden. Maar! De behandeling is heel prijzig en daarom mogen jullie het niet krijgen werd er gezegd. Schandalig natuurlijk. Gelukkig kwam het na een langdurige lobby toch nog goed en werd het medicijn toch vergoed door de zorgverzekeraar.
Tot slot hoop ik dat ik over een aantal jaar de volgende berichten in de media lees:
‘Grote doorbraak: spieren kunnen worden gerepareerd met eigen stamcellen’, ‘Unieke behandeling spierziekten geeft mensen met een spierziekte een nieuwe toekomst’, ‘Doorbraak voor Sara en lotgenoten: spieren kunnen worden gerepareerd met eigen, gezonde stamcellen’.